CРАВНИТЕЛЬНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ЛЕКАРСТВЕННОЙ ПОЛИТИКИ В ОТНОШЕНИИ ОРФАННЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ В США, ЕВРОПЕЙСКОМ СОЮЗЕ И РЕСПУБЛИКЕ КАЗАХСТАН
Актуальность: Лекарственная политика в отношении орфанных заболеваний является областью особого внимания, учитывая медицинские потребности, связанные с редкими болезнями, и относительно большое влияние, которое эти заболевания и их лечение потенциально могут оказать на бюджеты здравоохранения.
Цель: Основная цель этого исследования заключалась в сравнении лекарственной политики в отношении орфанных заболеваний в Соединённых Штатах Америки (США), Европейском Союзе (ЕС) и Республике Казахстан (РК) и оценке ее влияния на утвержденные национальные перечни лекарственных препаратов (ЛП) для лечения редких болезней.
Материалы и методы: Списки всех ЛП, получивших статус «орфанный» и разрешенных на фармацевтических рынках США, ЕС и РК, были получены с использованием национальных реестров лекарственных средств (ЛС), доступных в базах данных регулирующих органов. Исследование проводилось с декабря 2023 по январь 2024 года. Поиск и сравнительный анализ проводились по коду Анатомо-терапевтическо-химической классификациии (АТХ коду) и Международному непатентованному наименованию (МНН). Статистический анализ включал описательную статистику. Обработка данных проводилась в программном обеспечении Microsoft Excel 2022 MSO (версия 2312 Сборка 16.0.17126.20132).
Результаты: Исследование показало, что США и ЕС ввели лекарственную политику, поощряющие разработку орфанных ЛП, тогда как РК еще не разработала четкую политику, что является фактором, способствующим меньшему количеству утвержденных ЛП для лечения редких болезней в стране. В отечественный перечень орфанных препаратов входит 14.8% общего числа одобренных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами («англ. Food and Drug Administration (FDA)») ЛП со статусом «орфанный» и 11.6% от общего числа ЛП со статусом «орфанный» утвержденных Европейским медицинским агентством («англ. «European Medicines Agency (EMA)»).
Выводы: Результаты этого исследования подчеркивают значительный разрыв в доступности ЛП для лечения орфанных препаратов в РК по сравнению с США и ЕС, что указывает на необходимость совершенствования лекарственной политики в отношении орфанных заболеваний. Необходимо принять адекватные меры для внедрения специальных государственных стимулирующих мер по разработке орфанных ЛП отечественными производителями. По результатам исследования представляется целесообразным обеспечить вывод на фармацевтический рынок ЛП для лечения орфанных заболеваний входящих в национальный список, а также рассмотреть возможность расширения утвержденного перечня на основании ЛП, входящих в реестры ЛС США и Европы.
Динара Е. Калиева1, https://orcid.org/0000-0001-8231-7965
Асия К. Тургамбаева1, https://orcid.org/0000-0002-2300-0105
Закира А. Керимбаева1, https://orcid.org/0000-0003-2618-3151
Жандулла Б. Накипов1, https://orcid.org/0000-0001-5528-693X
Сания Б. Саусакова1, https://orcid.org/0000-0003-0394-5117
1 НАО «Медицинский университет Астана», Кафедра общественного здоровья и менеджмента,
г. Астана, Республика Казахстан.
1. О здоровье народа и системе здравоохранения. Кодекс Республики Казахстан от 7 июля 2020 года № 360-VI ЗРК. URL: https://adilet.zan.kz/rus/docs/K2000000360 (дата обращения: 18.01.2024).
2. Об утверждении правил проведения экспертизы лекарственных средств и медицинских изделий. Приказ Министра здравоохранения Республики Казахстан от 27 января 2021 года № ҚР ДСМ-10. URL: https://adilet.zan.kz/rus/docs/V2100022144 (дата обращения 10.10.2024).
3. Об утверждении правил формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения. Приказ Министра здравоохранения Республики Казахстан от 16 октября 2020 года № ҚР ДСМ-135/2020. URL: https://adilet.zan.kz/rus/docs/V2000021454 (дата обращения: 18.01.2024).
4. Перечень орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения (орфанных). Приложение 1 Приказа и.о. Министра здравоохранения РК от 31.12.2021 № ҚР ДСМ-142. URL: https://adilet.zan.kz/rus/docs/V2000021479 (дата обращения: 18.01.2024).
5. Правила регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения. Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 3 ноября 2016 г. № 78. URL: https://pravo.by/document/?guid=3871&p0=F91600333. (дата обращения: 18.01.2024).
6. Государственный реестр ЛС и МИ. URL: http://register.ndda.kz/category/search_prep (дата обращения: 18.01.2024)
7. Совещание по проблемным вопросам лекарственного обеспечения детей с орфанными заболеваниями и эпилепсией в MЗ PК от 08 июня 2021 года. URL: https://bala-ombudsman.kz/i-snova-ob-orfannyh-zabolevaniyah/ (дата обращения 24.01.2024).
8. Walkowiak D., Bokayeva K., Miraleyeva A., Domaradzki J. The Awareness of Rare Diseases Among Medical Students and Practicing Physicians in the Republic of Kazakhstan. An Exploratory Study // Front Public Health. 2022 Apr 8. 10:872648. doi: 10.3389/fpubh.2022.872648. PMID: 35462837. PMCID: PMC9031913.
9. Adachi T., El-Hattab A.W., Jain R., Nogales Crespo K.A., Quirland Lazo C.I., Scarpa M., Summar M., Wattanasirichaigoon D. Enhancing Equitable Access to Rare Disease Diagnosis and Treatment around the World: A Review of Evidence, Policies, and Challenges // Int J Environ Res Public Health. 2023 Mar 8. 20(6):4732. doi: 10.3390/ijerph20064732. PMID: 36981643. PMCID: PMC10049067].
10. American Association for the Advancement of Science 7000 Challenges: The Basis and Burden of Rare Diseases 2021. Available at: https://www.science.org/content/webinar/7000-challenges-basis-and-burden-rare-diseases (accessed 20.12.2023).
11. Balkhi B., Almuaither A., Alqahtani S. Cross-national comparative study of orphan drug policies in Saudi Arabia, the United States, and the European Union // Saudi Pharm J. 2023 Sep. 31(9):101738. doi: 10.1016/j.jsps.2023.101738. Epub 2023 Aug 9. PMID: 37638213. PMCID: PMC10458326.
12. Chan A.Y.L., Chan V.K., Olsson S., Fan M., Jit M., Gong M., Zhang S. et al. Access and Unmet Needs of Orphan Drugs in 194 Countries and 6 Areas: A Global Policy Review with Content Analysis. Value Health. 2020 Dec. 23(12):1580-1591. doi: 10.1016/j.jval.2020.06.020. Epub 2020 Oct 31. PMID: 33248513.
13. Daniel M.G., Pawlik T.M., Fader A.N., et al. The Orphan Drug Act: restoring the mission to rare diseases // Am. J. Clin. Oncol. 2016. 39:210–213.
14. European Commission EU, 2024. Public Health - Union Register of medicinal products. Community Register of orphan medicinal products. Available at: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/reg_od_act.htm?sort=a. (accessed 23.01.2024).
15. Giannuzzi V., Conte R., Landi A., et al. Orphan medicinal products in Europe and United States to cover needs of patients with rare diseases: an increased common effort is to be foreseen. Orphanet J. Rare Dis. 2017; 12:1–11
16. Herder M. What is the purpose of the orphan drug act? PLoS Med. 2017. 14: e1002191.
17. Ministerio de Salud Minsa financió a más de 42 mil Personas Con Enfermedades Raras, Huérfanas y de Alto Costo; 2019 Available at: https://www.gob.pe/institucion/minsa/noticias/49122-minsa-financio-a-mas-de-42-mil-personas-con-enfermedades-raras-huerfanas-y-de-alto-costo (accessed 25.12.2023).
18. Orphan Drug Act of 1983. Pub L. No. 97–414, 96 Stat. 2049. (accessed 20.12.2023). Available at: https://www.fda.gov/media/99546/download
19. Orphan drugs in the United States of America. (accessed 15.01.2024). Available at: https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2021/03/orphan-drugs-in-the-united-states-NRD-2020.pdf
20. Padula W.V., Parasrampuria S., Socal M.P. et al. Market exclusivity for drugs with multiple orphan approvals (1983–2017) and associated budget impact in the US // Pharmaco Economics. 2020. 38, 1115–1121
21. Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products. Available at: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=celex%3A32000R0141 (accessed 20.01.2024).
22. Richter T., Nestler-Parr S., Babela R., Khan Z.M., Tesoro T., Molsen E., Hughes D.A. Rare Disease Terminology and Definitions - A Systematic Global Review: Report of the ISPOR Rare Disease Special Interest Group // Value Health. 2015. 18:906–914. doi: 10.1016/j.jval.2015.05.008.
23. Sequeira A.R., Mentzakis E., Archangelidi O., Paolucci F. The economic and health impact of rare diseases: A meta-analysis. Health Policy Technol. 2021. 10:32–44. doi: 10.1016/j.hlpt.2021.02.002.
24. U.S. Food and Drug Administration USFDA, 2024. Search orphan drug designations and approvals. accessed 23.01.2024. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlist.cfm
25. Vokinger K.N., Naci H. Negotiating Drug Prices in the US - Lessons from Europe // JAMA Health Forum. 2022. 3(12):e224801. doi:10.1001/jamahealthforum.2022.4801
26. World Economic Forum Global Data Access for Solving Rare Disease - A Health Economics Value Framework. 2020. Available at: https://www3.weforum.org/docs/WEF_Global_Data_Access_for_Solving_Rare_Disease_Report_2020.pdf (accessed 20.12.2023).
References: [1-7]
1. O zdorov'e naroda i sisteme zdravoohraneniуa [On the health of the people and the health care system]. Kodeks Respubliki Kazakhstan ot 7.07. 2020 g. № 360-VI ZRK [Code of the Republic of Kazakhstan dated July 7, 2020. №360-VI ZRK]. Available at: https://adilet.zan.kz/rus/docs/K2000000360 (accessed: 18.01.2024).
2. Ob utverzhdenii pravil provedeniya ekspertizy lekarstvennykh sredstv i meditsinskikh izdelii [On Approval of the Rules for Expert Review of Medicines and Medical Devices]. Prikaz Ministra zdravookhraneniya Respubliki Kazakhstan ot 27 yanvarya 2021 goda № ҚR DSM-10 [Order of the Minister of Health of the Republic of Kazakhstan dated January 27, 2021 № KR DSM-10] Available at: https://adilet.zan.kz/rus/docs/V2100022144 (accessed 10.10.2024).
3. Ob utverzhdenii pravil formirovaniya perechnya orfannykh zabolevanii i lekarstvennykh sredstv dlya ikh lecheniya [On Approval of the Rules for Forming a List of Orphan Diseases and Medicines for Their Treatment]. Prikaz Ministra zdravookhraneniya Respubliki Kazakhstan ot 16 oktyabrya 2020 goda № ҚR DSM-135/2020 [Order of the Minister of Health of the Republic of Kazakhstan dated October 16, 2020, № ҚР ДСМ-135/2020]. Available at https://adilet.zan.kz/rus/docs/V2000021454 (accessed: 18.01.2024).
4. Perechen' orfannykh zabolevanii i lekarstvennykh sredstv dlya ikh lecheniya (orfannyh) [List of orphan diseases and meditsines for their treatment (orphan diseases)]. Prilozhenie 1 Prikaza i.o. Ministra zdravookhraneniya RK ot 31.12.2021 № ҚR DSM-142 [Annex 1 of the Order of the Acting Minister of Health of the Republic of Kazakhstan from 31.12.2021 № KP DSM-142.]. Available at: https://adilet.zan.kz/rus/docs/V2000021479 (accessed: 18.01.2024).
5. Pravila registratsii i ekspertizy lekarstvennykh sredstv dlya meditsinskogo primeneniya [Rules for registration and expert examination of medicinal products for medical use]. Reshenie Soveta Evraziiskoi ekonomicheskoi komissii ot 3 noyabrya. 2016 g. № 78 [Decision of the Council of the Eurasian Economic Commission of November 3, 2016 № 78]. (accessed: 18.01.2024).Available at: https://pravo.by/document/?guid=3871&p0=F91600333.
6. Gosudarstvennyi reestr LS i MI [State Register of Medicinal Products and Medical devices]. Available at: http://register.ndda.kz/category/search_prep (accessed: 18.01.2024)
7. Soveshhanie po problemnym voprosam lekarstvennogo obespecheniya detei s orfannymi zabolevaniyami i epilepsiei v MZ PK ot 08 iyunya 2021 goda [Meeting on problematic issues of drug provision for children with orphan diseases and epilepsy in the MH RK from June 08, 2021]. (accessed 24.01.2024). https://bala-ombudsman.kz/i-snova-ob-orfannyh-zabolevaniyah/
Количество просмотров: 290
Категория статей:
Оригинальные исследования
Библиографическая ссылка
Калиева Д.Е., Тургамбаева А.К., Керимбаева З.А., Накипов Ж.Б., Саусакова С.Б. Cравнительное исследование лекарственной политики в отношении орфанных заболеваний в США, Европейском Союзе и Республике Казахстан // Наука и Здравоохранение. 2024. 1(Т.26). С. 22-30. doi 10.34689/SH.2024.26.1.003Похожие публикации:
МЕХАНИКАЛЫҚ САРҒАЮ ОПЕРАЦИЯСЫ КЕЗІНДЕ КОАГУЛОПАТИЯЛЫҚ ҚАН КЕТУДІҢ АЛДЫН АЛУ ӘДІСІ
ОПТИМИЗАЦИЯ РЕЗУЛЬТАТОВ АУТОДЕРМОПЛАСТИКИ ПРИ ЛЕЧЕНИИ ГРАНУЛИРУЮЩИХ ГНОЙНЫХ РАН
BASICS OF REHABILITATION OF CHILDREN AFTER OPERATIONS ON THE COLON AND ANORECTAL AREA
HEALTH INDICATORS OF FIRST-YEAR-OF-LIFE CHILDREN IN THE REPUBLIC OF KAZAKHSTAN FOR 2013-2022
ОЦЕНКА УДОВЛЕТВОРЕННОСТИ ТРУДОВОЙ ДЕЯТЕЛЬНОСТЬЮ ВРАЧЕЙ АНЕСТЕЗИОЛОГОВ-РЕАНИМАТОЛОГОВ ГОРОДА АСТАНА