АҚШ, ЕУРОПАЛЫҚ ОДАҚ ЖӘНЕ ҚАЗАҚСТАН РЕСПУБЛИКАСЫНДАҒЫ ОРФАНДЫҚ АУРУЛАРҒА ҚАТЫСТЫ ДӘРІЛІК САЯСАТТЫ САЛЫСТЫРМАЛЫ ЗЕРТТЕУ
Өзектілігі: Сирек кездесетін аурулармен байланысты медициналық қажеттіліктерді және осы аурулардың және оларды емдеудің Денсаулық сақтау бюджеттеріне әсерін ескере отырып, орфандық ауруларға қатысты дәрілік саясат ерекше назар аудару керек сала болып табылады.
Мақсаты: Бұл зерттеудің негізгі мақсаты Америка Құрама штаттарында (АҚШ), Еуропалық Одақта (ЕО) және Қазақстан Республикасында (ҚР) орфандық ауруларға қатысты дәрілік саясатты салыстыру және оның сирек кездесетін ауруларды емдеу үшін бекітілген дәрілік препараттардың бекітілген Ұлттық тізімдеріне әсерін бағалау болды.
Материалдар мен әдістер: "Орфандық" мәртебесін алған және АҚШ, ЕО және ҚР фармацевтикалық нарықтарында рұқсат етілген барлық дәрілік препараттардың тізімдері реттеуші органдардың дерекқорларында қолжетімді дәрілік заттардың (ДЗ) ұлттық тізілімдерін пайдалана отырып алынды. Зерттеу 2023 жылдың желтоқсанынан 2024 жылдың қаңтарына дейін жүргізілді. Іздеу және салыстырмалы талдау анатомиялық терапевтік химиялық жіктеу коды және халықаралық жалпы атауы бойынша жүргізілді. Статистикалық талдау сипаттамалық статистиканы қамтыды. Деректерді өңдеу Microsoft Excel 2022 mso бағдарламалық жасақтамасында жүргізілді (2312 нұсқасы 16.0.17126.20132 құрастыру).
Нәтижелер: Зерттеу көрсеткендей, АҚШ пен ЕО дәрі-дәрмек саясатын енгізді, бұл орфандық препараттардың дамуын ынталандырады, ал ҚР әлі нақты саясат жасамаған, бұл елде сирек кездесетін ауруларды емдеуге арналған мақұлданған дәрілердің аз болуына ықпал етеді. Орфандық препараттардың отандық тізіміне" орфандық "мәртебесі бар өнімдер мен дәрі-дәрмектерді бақылау басқармасы(FDA) мақұлдаған препараттардың жалпы санының 14.8% және Еуропалық медициналық агенттік (EMA) бекіткен" орфандық" мәртебесі бар дәрілердің жалпы санының 11.6% кіреді.
Қорытынды: Бұл зерттеудің нәтижелері АҚШ пен ЕО-мен салыстырғанда ҚР-да орфандық препараттарды емдеуге арналған препараттардың қолжетімділігіндегі айтарлықтай алшақтықты көрсетеді, бұл орфандық ауруларға қатысты дәрілік саясатты жетілдіру қажеттігін көрсетеді. Отандық өндірушілердің орфандық дәрі-дәрмектерін әзірлеу бойынша арнайы мемлекеттік ынталандыру шараларын енгізу үшін барабар шаралар қабылдау қажет. Зерттеу нәтижелері бойынша ұлттық тізімге кіретін орфандық ауруларды емдеу үшін препараттардың фармацевтикалық нарыққа шығуын қамтамасыз ету, сондай-ақ АҚШ пен Еуропаның ДЗ тізіліміне кіретін дәрілік препараттар негізінде бекітілген Тізбені кеңейту мүмкіндігін қарастыру орынды болып көрінеді.
Динара Е. Калиева1, https://orcid.org/0000-0001-8231-7965
Асия К. Тургамбаева1, https://orcid.org/0000-0002-2300-0105
Закира А. Керимбаева1, https://orcid.org/0000-0003-2618-3151
Жандулла Б. Накипов1, https://orcid.org/0000-0001-5528-693X
Сания Б. Саусакова1, https://orcid.org/0000-0003-0394-5117
1 КеАҚ «Астана медицина университеті», Қоғамдық денсаулық сақтау және менеджмент кафедрасы,
Астана, Қазақстан Республикасы.
1. О здоровье народа и системе здравоохранения. Кодекс Республики Казахстан от 7 июля 2020 года № 360-VI ЗРК. URL: https://adilet.zan.kz/rus/docs/K2000000360 (дата обращения: 18.01.2024).
2. Об утверждении правил проведения экспертизы лекарственных средств и медицинских изделий. Приказ Министра здравоохранения Республики Казахстан от 27 января 2021 года № ҚР ДСМ-10. URL: https://adilet.zan.kz/rus/docs/V2100022144 (дата обращения 10.10.2024).
3. Об утверждении правил формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения. Приказ Министра здравоохранения Республики Казахстан от 16 октября 2020 года № ҚР ДСМ-135/2020. URL: https://adilet.zan.kz/rus/docs/V2000021454 (дата обращения: 18.01.2024).
4. Перечень орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения (орфанных). Приложение 1 Приказа и.о. Министра здравоохранения РК от 31.12.2021 № ҚР ДСМ-142. URL: https://adilet.zan.kz/rus/docs/V2000021479 (дата обращения: 18.01.2024).
5. Правила регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения. Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 3 ноября 2016 г. № 78. URL: https://pravo.by/document/?guid=3871&p0=F91600333. (дата обращения: 18.01.2024).
6. Государственный реестр ЛС и МИ. URL: http://register.ndda.kz/category/search_prep (дата обращения: 18.01.2024)
7. Совещание по проблемным вопросам лекарственного обеспечения детей с орфанными заболеваниями и эпилепсией в MЗ PК от 08 июня 2021 года. URL: https://bala-ombudsman.kz/i-snova-ob-orfannyh-zabolevaniyah/ (дата обращения 24.01.2024).
8. Walkowiak D., Bokayeva K., Miraleyeva A., Domaradzki J. The Awareness of Rare Diseases Among Medical Students and Practicing Physicians in the Republic of Kazakhstan. An Exploratory Study // Front Public Health. 2022 Apr 8. 10:872648. doi: 10.3389/fpubh.2022.872648. PMID: 35462837. PMCID: PMC9031913.
9. Adachi T., El-Hattab A.W., Jain R., Nogales Crespo K.A., Quirland Lazo C.I., Scarpa M., Summar M., Wattanasirichaigoon D. Enhancing Equitable Access to Rare Disease Diagnosis and Treatment around the World: A Review of Evidence, Policies, and Challenges // Int J Environ Res Public Health. 2023 Mar 8. 20(6):4732. doi: 10.3390/ijerph20064732. PMID: 36981643. PMCID: PMC10049067].
10. American Association for the Advancement of Science 7000 Challenges: The Basis and Burden of Rare Diseases 2021. Available at: https://www.science.org/content/webinar/7000-challenges-basis-and-burden-rare-diseases (accessed 20.12.2023).
11. Balkhi B., Almuaither A., Alqahtani S. Cross-national comparative study of orphan drug policies in Saudi Arabia, the United States, and the European Union // Saudi Pharm J. 2023 Sep. 31(9):101738. doi: 10.1016/j.jsps.2023.101738. Epub 2023 Aug 9. PMID: 37638213. PMCID: PMC10458326.
12. Chan A.Y.L., Chan V.K., Olsson S., Fan M., Jit M., Gong M., Zhang S. et al. Access and Unmet Needs of Orphan Drugs in 194 Countries and 6 Areas: A Global Policy Review with Content Analysis. Value Health. 2020 Dec. 23(12):1580-1591. doi: 10.1016/j.jval.2020.06.020. Epub 2020 Oct 31. PMID: 33248513.
13. Daniel M.G., Pawlik T.M., Fader A.N., et al. The Orphan Drug Act: restoring the mission to rare diseases // Am. J. Clin. Oncol. 2016. 39:210–213.
14. European Commission EU, 2024. Public Health - Union Register of medicinal products. Community Register of orphan medicinal products. Available at: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/reg_od_act.htm?sort=a. (accessed 23.01.2024).
15. Giannuzzi V., Conte R., Landi A., et al. Orphan medicinal products in Europe and United States to cover needs of patients with rare diseases: an increased common effort is to be foreseen. Orphanet J. Rare Dis. 2017; 12:1–11
16. Herder M. What is the purpose of the orphan drug act? PLoS Med. 2017. 14: e1002191.
17. Ministerio de Salud Minsa financió a más de 42 mil Personas Con Enfermedades Raras, Huérfanas y de Alto Costo; 2019 Available at: https://www.gob.pe/institucion/minsa/noticias/49122-minsa-financio-a-mas-de-42-mil-personas-con-enfermedades-raras-huerfanas-y-de-alto-costo (accessed 25.12.2023).
18. Orphan Drug Act of 1983. Pub L. No. 97–414, 96 Stat. 2049. (accessed 20.12.2023). Available at: https://www.fda.gov/media/99546/download
19. Orphan drugs in the United States of America. (accessed 15.01.2024). Available at: https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2021/03/orphan-drugs-in-the-united-states-NRD-2020.pdf
20. Padula W.V., Parasrampuria S., Socal M.P. et al. Market exclusivity for drugs with multiple orphan approvals (1983–2017) and associated budget impact in the US // Pharmaco Economics. 2020. 38, 1115–1121
21. Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products. Available at: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=celex%3A32000R0141 (accessed 20.01.2024).
22. Richter T., Nestler-Parr S., Babela R., Khan Z.M., Tesoro T., Molsen E., Hughes D.A. Rare Disease Terminology and Definitions - A Systematic Global Review: Report of the ISPOR Rare Disease Special Interest Group // Value Health. 2015. 18:906–914. doi: 10.1016/j.jval.2015.05.008.
23. Sequeira A.R., Mentzakis E., Archangelidi O., Paolucci F. The economic and health impact of rare diseases: A meta-analysis. Health Policy Technol. 2021. 10:32–44. doi: 10.1016/j.hlpt.2021.02.002.
24. U.S. Food and Drug Administration USFDA, 2024. Search orphan drug designations and approvals. accessed 23.01.2024. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlist.cfm
25. Vokinger K.N., Naci H. Negotiating Drug Prices in the US - Lessons from Europe // JAMA Health Forum. 2022. 3(12):e224801. doi:10.1001/jamahealthforum.2022.4801
26. World Economic Forum Global Data Access for Solving Rare Disease - A Health Economics Value Framework. 2020. Available at: https://www3.weforum.org/docs/WEF_Global_Data_Access_for_Solving_Rare_Disease_Report_2020.pdf (accessed 20.12.2023).
References: [1-7]
1. O zdorov'e naroda i sisteme zdravoohraneniуa [On the health of the people and the health care system]. Kodeks Respubliki Kazakhstan ot 7.07. 2020 g. № 360-VI ZRK [Code of the Republic of Kazakhstan dated July 7, 2020. №360-VI ZRK]. Available at: https://adilet.zan.kz/rus/docs/K2000000360 (accessed: 18.01.2024).
2. Ob utverzhdenii pravil provedeniya ekspertizy lekarstvennykh sredstv i meditsinskikh izdelii [On Approval of the Rules for Expert Review of Medicines and Medical Devices]. Prikaz Ministra zdravookhraneniya Respubliki Kazakhstan ot 27 yanvarya 2021 goda № ҚR DSM-10 [Order of the Minister of Health of the Republic of Kazakhstan dated January 27, 2021 № KR DSM-10] Available at: https://adilet.zan.kz/rus/docs/V2100022144 (accessed 10.10.2024).
3. Ob utverzhdenii pravil formirovaniya perechnya orfannykh zabolevanii i lekarstvennykh sredstv dlya ikh lecheniya [On Approval of the Rules for Forming a List of Orphan Diseases and Medicines for Their Treatment]. Prikaz Ministra zdravookhraneniya Respubliki Kazakhstan ot 16 oktyabrya 2020 goda № ҚR DSM-135/2020 [Order of the Minister of Health of the Republic of Kazakhstan dated October 16, 2020, № ҚР ДСМ-135/2020]. Available at https://adilet.zan.kz/rus/docs/V2000021454 (accessed: 18.01.2024).
4. Perechen' orfannykh zabolevanii i lekarstvennykh sredstv dlya ikh lecheniya (orfannyh) [List of orphan diseases and meditsines for their treatment (orphan diseases)]. Prilozhenie 1 Prikaza i.o. Ministra zdravookhraneniya RK ot 31.12.2021 № ҚR DSM-142 [Annex 1 of the Order of the Acting Minister of Health of the Republic of Kazakhstan from 31.12.2021 № KP DSM-142.]. Available at: https://adilet.zan.kz/rus/docs/V2000021479 (accessed: 18.01.2024).
5. Pravila registratsii i ekspertizy lekarstvennykh sredstv dlya meditsinskogo primeneniya [Rules for registration and expert examination of medicinal products for medical use]. Reshenie Soveta Evraziiskoi ekonomicheskoi komissii ot 3 noyabrya. 2016 g. № 78 [Decision of the Council of the Eurasian Economic Commission of November 3, 2016 № 78]. (accessed: 18.01.2024).Available at: https://pravo.by/document/?guid=3871&p0=F91600333.
6. Gosudarstvennyi reestr LS i MI [State Register of Medicinal Products and Medical devices]. Available at: http://register.ndda.kz/category/search_prep (accessed: 18.01.2024)
7. Soveshhanie po problemnym voprosam lekarstvennogo obespecheniya detei s orfannymi zabolevaniyami i epilepsiei v MZ PK ot 08 iyunya 2021 goda [Meeting on problematic issues of drug provision for children with orphan diseases and epilepsy in the MH RK from June 08, 2021]. (accessed 24.01.2024). https://bala-ombudsman.kz/i-snova-ob-orfannyh-zabolevaniyah/
Көрген адамдардың саны: 25
Мақалалар санаты:
Біртума зерттеулер
Библиографиялық сілтемелер
Калиева Д.Е., Тургамбаева А.К., Керимбаева З.А., Накипов Ж.Б., Саусакова С.Б. АҚШ, Еуропалық Одақ және Қазақстан Республикасындағы орфандық ауруларға қатысты дәрілік саясатты салыстырмалы зерттеу // Ғылым және Денсаулық сақтау. 2024. 1(Т.26). Б. 22-30. doi 10.34689/SH.2024.26.1.003Ұқсас жариялымдар:
РАДИОЛОГИЯДА ЖАЛПЫ ТРУНКУС АРТЕРИОЗЫН ЗЕРТТЕУДІҢ ДИАГНОСТИКАЛЫҚ ӘДІСТЕРІ
МЕХАНИКАЛЫҚ САРҒАЮ ОПЕРАЦИЯСЫ КЕЗІНДЕ КОАГУЛОПАТИЯЛЫҚ ҚАН КЕТУДІҢ АЛДЫН АЛУ ӘДІСІ
ТҮЙІРШІКТЕЛГЕН ІРІҢДІ ЖАРАЛАРДЫ АУТОТЕРІЖАМАУМЕН ЕМДЕУДІҢ ОҢТАЙЛАНДЫРУ НӘТИЖЕЛЕРІ
ЖУАН ІШЕК ПЕН АНОРЕКТАЛДЫ АЙМАҚҚА ОПЕРАЦИЯ ЖАСАҒАН БАЛАЛАРДЫ РЕАБИЛИТАЦИЯЛАУ НЕГІЗДЕРІ
ҚАЗАҚСТАН РЕСПУБЛИКАСЫНДАҒЫ 2013-2022 ЖЫЛДАРҒА АРНАЛҒАН ӨМІРІНІҢ БІРІНШІ ЖЫЛЫНДАҒЫ БАЛАЛАРДЫҢ ДЕНСАУЛЫҚ КӨРСЕТКІШТЕРІ